kaiyun中國網(wǎng)頁版登錄“消失”四年后，賀建奎宣布進軍遺傳病基因治療，基因編輯領域還有他的機會嗎？

　　在資本的推動下，在科學家們的豪言壯語中，老百姓對基因編輯產(chǎn)生了許多美好的期待和幻想。然而，歷史告訴我們，任何新技術剛出現(xiàn)時，都同時是天使和魔鬼。

　　2018年底至今，在賀建奎“消失”的這四年里，CRISPR基因編輯技術取得了一系列里程碑突破。

　　2019年7月，張鋒創(chuàng)立的Editas Medicine正式啟動全球首個CRISPR-Cas9基因編輯臨床試驗，用于治療Leber先天性黑蒙10型（LCA10）； 2019年9月，北京大學鄧宏魁團隊等在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）發(fā)表論文，將CRISPR-Cas9基因編輯用于治療患有白血病的艾滋病患者；

　　2019年11月，CRISPR Therapeutics發(fā)布了首個CRISPR基因編輯臨床試驗結(jié)果，顯示了CRISPR-Cas9在治療β-地中海貧血和鐮狀細胞病這兩種罕見遺傳病中的良好效果； 2020年2月，Carl June教授在Science期刊發(fā)表了多重CRISPR-Cas9基因編輯T細胞進行癌癥治療的臨床試驗結(jié)果；

　　2020年4月，四川大學華西醫(yī)院盧鈾教授發(fā)表了CRISPR-Cas9基因編輯T細胞治療癌癥的1期臨床試驗結(jié)果，這項臨床試驗完成于2016年，應該是世界首個CRISPR-Cas9基因編輯人體實驗； 2020年10月，CRISPR基因編輯技術獲得了諾貝爾化學獎；

　　2021年6月，Intellia Therapeutics在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）發(fā)表論文，發(fā)布了首個體內(nèi)CRISPR-Cas9基因編輯療法臨床試驗結(jié)果，開啟了基因編輯醫(yī)學應用新時代；

　　2021年9月，F(xiàn)DA批準了首個CRISPR基因編輯治療艾滋病的臨床試驗； 在這四年里，CRISPR基因編輯臨床試驗大量開展，并顯示出了有希望的結(jié)果。中外基因編輯公司不斷涌現(xiàn)，國內(nèi)的博雅輯因、邦耀生物、瑞風生物等公司也紛紛獲批準開展CRISPR基因編輯療法臨床試驗。 在這四年里，新型基因編輯工具不斷被開發(fā)出來，基因編輯工具箱得到了極大擴展，基于堿基編輯技術的臨床試驗也已經(jīng)開始。

　　在這四年里， 新冠疫情大大推動了mRNA技術的發(fā)展，mRNA技術和LNP遞送技術，為CRISPR基因編輯帶來了新的機會。 在這四年里，基于基因編輯技術的通用型CAR-T開展了臨床試驗，并展示了巨大潛力，有望大幅降低CAR-T細胞療法的價格。 此時復出的賀建奎博士，還有機會嗎？ 這也讓我們不禁想到另一位基因治療先驅(qū)——William French Anderson（威廉·弗蘭奇·安德森）。

　　然而，2007年他因涉嫌性侵被判處14年監(jiān)禁，2018年，他因表現(xiàn)良好而被減刑3年提前釋放。此時的他已經(jīng)81歲高齡。 安德森入獄之時，全世界正在進行的基因治療臨床試驗屈指可數(shù)，但當他出獄時，全世界正在進行的基因治療臨床試驗已經(jīng)超過了1000項。Spark公司的基因療法已經(jīng)通過FDA批準上市。他當年使用的逆轉(zhuǎn)錄病毒載體也早已被放棄，如今的基因治療是腺相關病毒 （AAV） 和慢病毒的天下。更不要說在他服刑期間，CRISPR基因編輯技術橫空出世，徹底改變了遺傳病治療的格局。 出獄后的安德森立刻閱讀了現(xiàn)在的基因治療文獻，恍如隔世，他不禁感嘆道：已經(jīng)很難追上了。

　　CRISPR基因編輯技術自2012年誕生至今也不過十年時間，而賀建奎已經(jīng)錯過了四年。 2012年，CRISPR基因編輯技術誕生， 就在這一年，賀建奎創(chuàng)立了一家名為瀚?；虻幕驕y序儀研發(fā)公司 。2017年，其開發(fā)的國產(chǎn)第三代單分子測序儀上市，瀚?；虻墓乐狄渤^了3億美元，賀建奎作為創(chuàng)始人持有公司三分之一的股份，此時的他曾表示，這款測序儀呈現(xiàn)出可與Illumina產(chǎn)品媲美的性能表現(xiàn)。而如今，瀚?；蚋牧嗣?，也跟賀建奎沒了關系。