央廣網天津4月12日消息（記者褚夫晴 實習記者黎小漫）近日，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準血友病B基因治療藥物（信玖凝）上市，這是我國首個遺傳病基因治療產品，也是亞洲首款、全球第三款血友病B基因治療藥物。該藥物由信念醫(yī)藥肖嘯教授團隊研發(fā)，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院張磊教授團隊牽頭開展臨床研究，標志著我國在基因治療領域實現(xiàn)從“跟跑”到“領跑”的重大突破。

　　血友病B是一種由凝血因子IX缺乏引起的遺傳性出血性疾病，患者常因輕微外傷或自發(fā)性出血而飽受痛苦。長期以來，患者需終身接受凝血因子替代治療，頻繁注射不僅給患者帶來極大痛苦，還伴隨著感染、血栓等風險。該基因治療藥物的出現(xiàn)，為患者帶來了全新的治療選擇。

　　在內蒙古草原，牧歌曾因重度血友病B臥床20年，右膝關節(jié)因反復出血徹底變形，走路如“刀割”。在接受該基因治療藥物治療后，他的凝血因子IX活性從近乎零升至正常水平，關節(jié)疼痛消失，能夠重新策馬馳騁。天津的樂樂也曾因血友病B依賴輪椅生活多年，但在接受該基因治療藥物后，他的凝血因子IX活性顯著提升并長期穩(wěn)定在正常范圍內，成功接受了膝關節(jié)置換手術，如今已重新站立、工作。他們的故事，是該基因治療藥物為患者帶來的新生喜訊。

　　該基因治療藥物的成功研制離不開張磊教授團隊和肖嘯教授團隊的多年努力。他們聯(lián)合開展的臨床試驗，攻克了患者招募、技術優(yōu)化等難題。經過六年的臨床研究，該基因治療藥物最終獲批上市。

　　值得注意的是，國際同類藥物定價高達350萬美元（約合人民幣2500萬元），而該基因治療藥物憑借完全自主知識產權的AAV（腺相關病毒）載體技術，有望大幅降低治療成本?；蛑委煹某晒Σ粌H為我國血友病B患者帶來治愈希望，也引發(fā)國外患者高度關注。不少國外患者通過《柳葉刀-血液病學》《新英格蘭醫(yī)學雜志》等國際權威期刊了解到中國基因治療技術，并表達了來華接受治療的意愿。

　　項目牽頭人張磊教授表示：“這場治愈夢，我們做了二十年。如今，患者能騎馬、爬山、結婚，這是醫(yī)學的勝利，更是生命的奇跡。接下來我們將推進更多罕見病基因療法的研發(fā)。”團隊核心成員肖嘯教授指出，該載體平臺還可應用于血友病A、地中海貧血等遺傳病治療。目前，我國已注冊登記的B型血友病患者約3800人，該藥物的上市將改變我國患者依賴進口凝血因子的歷史。kaiyun中國網頁版登錄kaiyun中國網頁版登錄