公司的“精準(zhǔn)且可逆”的 RNA 編輯手段旨在處理大規(guī)模人群中的慢性疾病。

　　基因藥物開(kāi)發(fā)商 AIRNA 已獲得 1.55 億美元的 B 輪融資，用于推進(jìn)其 RNA 編輯療法的產(chǎn)品組合。

　　這筆資金將主要用于支持其領(lǐng)先候選藥物的開(kāi)發(fā)，該候選藥物針對(duì)與肝臟和肺部疾病相關(guān)的基因突變，同時(shí)還會(huì)擴(kuò)大其對(duì)心臟代謝疾病和其他慢性疾病的關(guān)注。

　　總部設(shè)在馬薩諸塞州的劍橋市，在德國(guó)的圖賓根設(shè)有研究業(yè)務(wù)，AIRNA 的編輯平臺(tái)基于 ADAR 酶，這種酶有助于對(duì) RNA 分子進(jìn)行精準(zhǔn)編輯。

　　與創(chuàng)建永久性基因組修飾的 DNA 編輯技術(shù)不同，該公司稱，其方法能夠達(dá)成既精準(zhǔn)又可逆的治療干預(yù)——這是管理與年齡相關(guān)和慢性疾病的關(guān)鍵特性，在這些疾病中，長(zhǎng)期治療的靈活性極為重要。

　　AIRNA 平臺(tái)運(yùn)用化學(xué)優(yōu)化的向?qū)?RNA 來(lái)引導(dǎo) ADAR 至特定的 RNA 靶點(diǎn)，最大程度地減少意外編輯并最大程度地提升治療潛力。

　　該公司的策略旨在矯正有害的基因突變或引入有益的變異，以提升人群的健康狀況——從長(zhǎng)壽的角度來(lái)看，這是個(gè)有趣的提議。

　　AIRNA 稱，其正在借助自身的 RNA 編輯能力來(lái)應(yīng)對(duì)心臟代謝疾病及其他慢性病癥。

　　通過(guò)識(shí)別與健康狀況改善相關(guān)的基因變異，比如那些能賦予心血管疾病抵抗力的基因變異，該公司打算通過(guò)有針對(duì)性的 RNA 編輯來(lái)重現(xiàn)這些效果。

　　AIRNA 臨床項(xiàng)目最初的重點(diǎn)在于一種被稱作 AATD 的疾病，此疾病由 SERPINA1 基因的突變所引發(fā)，致使一種被稱為α-1 抗胰蛋白酶（M-AAT）的關(guān)鍵蛋白質(zhì)缺失。

　　盡管通常被歸為罕見(jiàn)病，可 AATD 實(shí)則是一種常見(jiàn)的遺傳疾病，有著廣泛的臨床表現(xiàn)，涵蓋了肺和肝臟方面的疾病。

　　AIRNA 的主要治療手段旨在修復(fù)受最為普遍的 AATD 相關(guān)突變影響的 RNA 轉(zhuǎn)錄本，進(jìn)而恢復(fù)正常的 M-AAT 生成。

　　“AIRNA 正在開(kāi)發(fā)一種新型的基因藥物，有可能為眾多疾病提供功能性治愈方案，”AIRNA 首席執(zhí)行官克里斯·埃爾弗魯姆（Kris Elverum）說(shuō)。“新投資者與現(xiàn)有投資者的這種合作關(guān)系讓我們能夠迅速為 AATD 患者提供 AIR-001，并推進(jìn)一系列藥物的研發(fā)工作，以充分挖掘 RNA 編輯的潛力?！?/p>

　　最近一輪由 Venrock 醫(yī)療保健資本合作伙伴和 Forbion Growth 牽頭，還有眾多其他投資者參與的融資，將助力 AIRNA 的主導(dǎo)項(xiàng)目進(jìn)入 1/2 期臨床試驗(yàn)，同時(shí)進(jìn)一步拓展其治療產(chǎn)品組合。

　　“AIRNA 在 RNA 編輯方面的創(chuàng)新方法具有獨(dú)特的潛力，通過(guò)為許多病癥引入健康的基因變異，能夠讓大量人群的健康狀況得到改善，”Forbion 的 Dirk Kersten 說(shuō)道。kaiyun官網(wǎng)中國(guó) 開(kāi)云網(wǎng)址