KAIYUN開(kāi)云自主研發(fā)的體外基因組編輯技術(shù)，可對(duì)患者血液干細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)編輯，修復(fù)或替換致病基因，經(jīng)靜脈回輸后在骨髓中定居并產(chǎn)生健康血細(xì)胞。
利用CRISPR技術(shù)對(duì)患者T細(xì)胞進(jìn)行基因工程改造，使其能夠特異性識(shí)別并攻擊白血病細(xì)胞。通過(guò)kaiyun官方登錄入口，醫(yī)療機(jī)構(gòu)可了解我們的治療流程和適應(yīng)癥。
KAIYUN中國(guó)大陸服務(wù)中心成功完成全球首例丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)患兒基因替換治療，通過(guò)精準(zhǔn)編輯技術(shù)修復(fù)致病基因，為患者帶來(lái)長(zhǎng)期獲益。
基于CRISPR技術(shù)平臺(tái)，KAIYUN開(kāi)發(fā)的β地中海貧血治療方案已取得顯著效果，患者治療后血紅蛋白水平接近正常，其中40%以上為胎兒血紅蛋白，大多數(shù)患者不再需要輸血。
KAIYUN開(kāi)云采用CRISPR/Cas9技術(shù)，通過(guò)誘導(dǎo)胎兒血紅蛋白表達(dá)，為鐮狀細(xì)胞病患者提供創(chuàng)新治療方案。我們的技術(shù)可使患者血紅蛋白水平恢復(fù)正常，其中至少30%為胎兒血紅蛋白，有效減輕疾病癥狀。
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