新化合物能修復(fù)RNA異常 有助開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病新療法

　財(cái)聯(lián)社4月15日電，日本京都大學(xué)等機(jī)構(gòu)研究人員在新一期美國(guó)《科學(xué)進(jìn)展》雜志上發(fā)表論文說(shuō)，他們研發(fā)出一種低分子化合物，口服后能修復(fù)RNA（核糖核酸）錯(cuò)誤剪接，從而為治療法布雷病等基因突變引發(fā)的罕見(jiàn)遺傳病提供新思路。研究人員說(shuō)，這一成果不只是...

罕見(jiàn)病不再孤獨(dú)！如何讓這些疾病走進(jìn)更多人的視野？

　你是否曾聽(tīng)說(shuō)過(guò)“瓷娃娃”、“蝴蝶寶貝”這些名字？或許這些稱(chēng)謂在你耳邊只是若隱若現(xiàn)，但它們背后是成千上萬(wàn)罕見(jiàn)病患者的孤獨(dú)故事。每年的國(guó)際罕見(jiàn)病日讓我們有機(jī)會(huì)聚焦這一被忽視的群體，今天我們要探討這些罕見(jiàn)疾病的現(xiàn)狀和可能的未來(lái)。　　全球范圍內(nèi)已...

“不止罕見(jiàn)”愛(ài)在行動(dòng)

　kaiyun中國(guó)網(wǎng)頁(yè)版登錄kaiyun中國(guó)網(wǎng)頁(yè)版登錄2025年2月28日，第18屆國(guó)際罕見(jiàn)病日如約而至，今年的主題是“不止罕見(jiàn)”。你知道嗎？全球有超過(guò)7000種罕見(jiàn)病，影響著3億多人的生活，其中我國(guó)罕見(jiàn)病患者就接近2000萬(wàn)。他們，或許就...

Deepseek明確表示：未來(lái)十年能實(shí)現(xiàn)50%以上增長(zhǎng)的十大行業(yè)

　kaiyun中國(guó)網(wǎng)頁(yè)版登錄以下是未來(lái)十年內(nèi)可能實(shí)現(xiàn)50%以上增長(zhǎng)的十大行業(yè)，結(jié)合技術(shù)創(chuàng)新、政策支持及市場(chǎng)需求等多維度分析：　　- **核心邏輯**：AI在醫(yī)療、金融、制造業(yè)的滲透率加速提升，OpenAI等企業(yè)推動(dòng)生成式AI商業(yè)化?！　? ...

未來(lái)醫(yī)學(xué)的希望：罕見(jiàn)病新療法大揭秘！

　你是否曾經(jīng)聽(tīng)說(shuō)過(guò)罕見(jiàn)??？在全球范圍內(nèi)，罕見(jiàn)病的患者數(shù)量雖然不及主流疾病，但他們的痛苦與挑戰(zhàn)卻是我們不能忽視的現(xiàn)實(shí)。2025年2月28日是第18個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，其主題為“不止罕見(jiàn)”，正是為了引起大眾對(duì)這一領(lǐng)域的關(guān)注。為什么罕見(jiàn)病值得我們關(guān)注...

特寶生物創(chuàng)未來(lái)：基因療法革新與投資機(jī)遇的必看解析！

營(yíng)養(yǎng)支持是遺傳代謝病防治的關(guān)鍵呼吁更多社會(huì)力量關(guān)注

　一碗鮮美的雞湯、一條美味的海魚(yú)、一杯香濃的豆?jié){……這些富含高蛋白的食物，是生活中常見(jiàn)的美食，但對(duì)部分遺傳代謝病患兒來(lái)說(shuō)，卻是致命的“毒藥”?！　　叭曛厶牵酥?。以苯丙酮尿癥和甲基丙二酸尿癥的遺傳代謝病患兒為例，食用高蛋白食物后，體內(nèi)...

“叩響”遺傳性耳聾患者的無(wú)聲世界

　我國(guó)每年的新生兒中約有3萬(wàn)聾兒，60％的遺傳性耳聾與基因缺陷有關(guān)。通過(guò)生物技術(shù)修復(fù)基因缺陷或替換掉這些導(dǎo)致耳聾的特定基因，可從根本上恢復(fù)患者自然聽(tīng)力，包括感知復(fù)雜的音樂(lè)和環(huán)境聲音，且沒(méi)有佩戴人工耳蝸需要進(jìn)行日常維護(hù)和設(shè)備更換的煩惱?！　?...