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杜氏肌營養(yǎng)不良基因編輯

來源:網(wǎng)絡(luò)

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日期:2025-02-28 00:30:33

開云中心針對4-12歲DMD基因缺陷患兒,KAIYUN開發(fā)的CRISPR基因編輯方案可修復(fù)肌肉細(xì)胞中的致病突變,臨床前研究顯示可有效恢復(fù)肌肉功能,延緩疾病進(jìn)展。


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