基于CRISPR技術平臺，KAIYUN開發(fā)的β地中海貧血治療方案已取得顯著效果，患者治療后血紅蛋白水平接近正常，其中40%以上為胎兒血紅蛋白，大多數(shù)患者不再需要輸血。
KAIYUN開云采用CRISPR/Cas9技術，通過誘導胎兒血紅蛋白表達，為鐮狀細胞病患者提供創(chuàng)新治療方案。我們的技術可使患者血紅蛋白水平恢復正常，其中至少30%為胎兒血紅蛋白，有效減輕疾病癥狀。
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