展現(xiàn)出巨大潛力，已成為我國在創(chuàng)新藥前沿領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)全球領(lǐng)跑的關(guān)鍵賽道。CAR-T、腫瘤疫苗等CGTs藥物將擁有

　　6月10日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》（下稱“征求意見稿”），明確了我國“先進(jìn)治療藥品”（Advanced therapy medicinal products，ATMPs）的定義及分類，并闡明了分類的總體原則與科學(xué)邏輯。征求意見時(shí)限為自發(fā)布之日起1個(gè)月。

　　征求意見稿起草說明顯示，為統(tǒng)一規(guī)范我國先進(jìn)治療藥品的范圍及歸類，促進(jìn)分級分類科學(xué)監(jiān)管，助力監(jiān)管與國際接軌，規(guī)范引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)申報(bào)，加速這類藥品的審評、審批上市，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，更好地滿足人民健康需求，根據(jù)全球先進(jìn)治療藥品監(jiān)管政策及分類框架調(diào)研、我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展階段及研發(fā)成熟度、法規(guī)及指南規(guī)范制修定等情況，以及學(xué)術(shù)界、工業(yè)界專家意見，在國家藥監(jiān)局藥品注冊司的指導(dǎo)下，國家藥監(jiān)局藥審中心組織起草了《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類和釋義》文件。

　　根據(jù)征求意見稿，“先進(jìn)治療藥品”是指符合藥品相關(guān)管理規(guī)定，按照藥品的路徑進(jìn)行研制、生產(chǎn)、經(jīng)營、使用和監(jiān)管，且經(jīng)體外操作生產(chǎn)并在人體內(nèi)發(fā)揮預(yù)期功能的細(xì)胞治療藥品、基因治療藥品，以及采用其他基于微生物、細(xì)胞、基因或組織工程等創(chuàng)新技術(shù)/方法生產(chǎn)的藥品。

　　基于藥品的物質(zhì)基礎(chǔ)及活性成分、工藝及技術(shù)特點(diǎn)、功能用途及作用機(jī)理，結(jié)合研發(fā)成熟度及國際分類規(guī)范，我國先進(jìn)治療藥品分為三大類：細(xì)胞治療藥品（CTMPs）、基因治療藥品（GTMPs）及其他。

　　CDE在征求意見稿起草說明中提到，先進(jìn)治療領(lǐng)域是“生命科學(xué)”的核心賽道，是培育未來產(chǎn)業(yè)、推動(dòng)生物經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展的“新質(zhì)生產(chǎn)カ”之一，占據(jù)生物制造創(chuàng)新戰(zhàn)略高地，國際競爭日趨激烈?！澳壳?，我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)已邁入與國際先進(jìn)水平‘并跑’的新階段?！?/p>

　　近年來，我國CGT藥物研發(fā)加速推進(jìn)。據(jù)行業(yè)不完全統(tǒng)計(jì)，2024年全球共17款CGT療法獲批，其中，國內(nèi)有4款；而在目前全球已獲批的十余款CAR-T產(chǎn)品中，中國占據(jù)6款。

　　另據(jù)中國科學(xué)院上海生命科學(xué)信息中心等機(jī)構(gòu)今年1月聯(lián)合發(fā)布的《免疫細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展態(tài)勢》，截至2024年底，我國登記的細(xì)胞治療類臨床試驗(yàn)項(xiàng)目達(dá)489項(xiàng)，占全球總量的47%，位居世界第二，與美國（48.3%）的差距進(jìn)一步縮小。隨著中國CGT藥物的臨床研發(fā)加大，未來將有多款藥物進(jìn)入BLA（生物制品許可申請）階段。

　　“國際主要藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)均在布局和完善先進(jìn)治療領(lǐng)域法律法規(guī)及監(jiān)管框架體系的頂層設(shè)計(jì)。全球范圍內(nèi)以細(xì)胞治療藥品、基因治療藥品為代表的多個(gè)先進(jìn)治療藥品陸續(xù)進(jìn)入臨床試驗(yàn)或獲批上市，在癌癥、罕見遺傳疾病等疑難重癥的臨床治療方面取得了突破性進(jìn)展?！盋DE的說明稱，然而，我國先進(jìn)治療藥品的范圍與類別劃分，尚缺乏法規(guī)層面的界定及行業(yè)共識(shí)。這類藥物的研發(fā)、技術(shù)審評及監(jiān)管均面臨諸多挑戰(zhàn)。

　　根據(jù)CDE的起草說明，制定該文件，正是為應(yīng)對上述問題與挑戰(zhàn)，統(tǒng)一規(guī)范我國先進(jìn)治療藥品的名稱、范圍及歸類，通過加速審評審批、合規(guī)監(jiān)管與規(guī)范引導(dǎo)共同發(fā)力，更好地促進(jìn)相關(guān)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，加強(qiáng)監(jiān)管國際協(xié)調(diào)與趨同。

　　清華大學(xué)醫(yī)院管理研究院教授陳怡曾撰文提到，根據(jù)美國FDA，ATMP定義為細(xì)胞和基因治療新型療法。歐盟定義ATMP為一類能夠?qū)崿F(xiàn)“針對精準(zhǔn)患者，采取精準(zhǔn)藥物治療和精準(zhǔn)干預(yù)時(shí)間”的技術(shù)。因此，ATMP也被稱為治愈性療法（Cure Therapies）。

　　我國對“先進(jìn)治療藥品”的英文名稱沿用國際命名規(guī)范。CDE表示，這“有助于與國際接軌”。

　　與此同時(shí)，征求意見稿中對于我國“先進(jìn)治療藥品”的范疇、分類和監(jiān)管要求，也結(jié)合了國內(nèi)生物制品監(jiān)管特點(diǎn)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)況。

　　比如，在范疇方面，根據(jù)我國藥品監(jiān)管框架以及先進(jìn)治療藥品的屬性、歸類評估原則，先進(jìn)治療藥品的范疇，不包括經(jīng)采血來源的輸血用血液成分，直接由供體捐獻(xiàn)的移植用人體細(xì)胞、組織或器官， 用于生殖技術(shù)的人工胚胎、受精卵、配子等生殖細(xì)胞等。此外， 不包括預(yù)防用疫苗。

　　在分類方面，針對備受市場關(guān)注的“天價(jià)抗癌藥”CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞），征求意見稿將其歸為“體外基因修飾細(xì)胞藥品”。而全球其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)，如EMA（歐盟藥品管理局）則將其歸屬至“基因治療藥品”。對此，CDE認(rèn)為該類藥品的物質(zhì)基礎(chǔ)及特征與細(xì)胞治療藥品類似，且最終起作用的藥物形式為細(xì)胞，因此，本文件中CAR-T類產(chǎn)品的歸類基本符合以物質(zhì)基礎(chǔ)及活性成分為主的劃分原則。

　　劃分依據(jù)也充分考慮到對前沿技術(shù)創(chuàng)新的包容和鼓勵(lì)。以“基因編輯類藥品”為例，盡管它與基因治療藥品中其他亞類（例如核酸類藥品、病毒載體類藥品等）存在交叉，但考慮到其風(fēng)險(xiǎn)級別及審評技術(shù)要求不同，征求意見稿對其進(jìn)行了單獨(dú)分類。

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　　“基因編輯是當(dāng)今世界科技發(fā)展的前沿領(lǐng)域，國內(nèi)外監(jiān)管機(jī)構(gòu)已發(fā)布或正在制定基因編輯類藥品相關(guān)的技術(shù)指南，基于當(dāng)前技術(shù)發(fā)展態(tài)勢及鼓勵(lì)研發(fā)的考慮，本文件在基因治療藥品中單獨(dú)劃分‘基因編輯類藥品’亞類。”起草說明稱。

　　此外，CDE表示，相對國際分類規(guī)范，我國對于“先進(jìn)治療藥品”的分類體現(xiàn)了更多的前瞻性和包容性，同時(shí)為新技術(shù)/新產(chǎn)品/新模式預(yù)留了接口或空間，未來可根據(jù)技術(shù)發(fā)展及產(chǎn)品研發(fā)推進(jìn)。

　　據(jù)CDE介紹，去年5月，在藥審中心代表參加了世界衛(wèi)生組織（WHO）召開的“細(xì)胞和前沿治療藥物監(jiān)管”主題大會(huì)期間，我國代表已就“先進(jìn)治療藥品范圍和歸類的觀點(diǎn)及內(nèi)容”進(jìn)行介紹，并獲得了國際其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)代表的認(rèn)可。而在此次征求意見稿發(fā)布前，已收集了來自專家及企業(yè)代表的70余條意見，該份征求意見稿已采納了前述大部分業(yè)界意見。

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　　6月19日，細(xì)胞鏈在中國細(xì)胞精益制造產(chǎn)學(xué)研創(chuàng)新平臺(tái)指導(dǎo)下，聯(lián)合合成生物學(xué)網(wǎng)、唐頤控股、達(dá)博生物、明鑒檢測、深圳細(xì)胞谷、南科恒普生命科學(xué)等機(jī)構(gòu)和品牌，舉辦深圳SCC細(xì)胞健康產(chǎn)業(yè)論壇，歡迎點(diǎn)擊上方海報(bào)報(bào)名。

　　6月28-29日，細(xì)胞鏈聯(lián)合原能細(xì)胞、原康貝醫(yī)療舉辦上海細(xì)胞健康運(yùn)營研修班，課程設(shè)計(jì)遵循整合醫(yī)學(xué)健康理念，呈現(xiàn)體系化，一線管理者授課，助力細(xì)胞健康服務(wù)領(lǐng)域的從業(yè)者和創(chuàng)業(yè)者，快速掌握0到1、1到N的進(jìn)階展業(yè)技能，搏擊商海，共享細(xì)胞健康產(chǎn)業(yè)的時(shí)代紅利，歡迎點(diǎn)擊上方海報(bào)報(bào)名。返回搜狐，查看更多